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罕见病，顾名思义，是指发病率极低的疾病。尽管每种罕见病的患者数量不多，但全球罕见病种类繁多，累计患者数量却相当可观。长期以来，罕见病治疗面临诸多挑战，如诊断困难、治疗手段有限、药物研发成本高昂等。许多罕见病患者在漫长的求医路上饱受折磨，甚至一度陷入绝望。
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2025-05-05 00:34:23
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