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罕见病，又称孤儿病，是指那些发病率极低的疾病。全球已知的罕见病有7000多种，但其中只有不到5%的疾病有有效的治疗方法。由于患者数量少，制药公司往往缺乏动力投入大量资源进行研发，导致罕见病治疗手段匮乏。此外，罕见病的诊断也面临诸多困难，许多患者需要经过漫长的等待才能得到确诊。因此，罕见病治疗领域亟需突破性的疗法。

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